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子宫肌瘤药物，最近关注度最高的可能就是艾伯维的潜重磅品种Elagolix。去年年底，艾伯维联合Neurocrine Biosciences在第47届美国妇科腹腔镜协会(AAGL)全球微创妇科大会上，公布了Elagolix治疗子宫肌瘤相关的重度月经出血的的两项关键三期期试验ELARISUF-1(M12-815)和ELARIS UF-2(M12-817)的进一步结果，结果显示两组试验组中，elagolix联合低剂量激素补充疗法，显著减少了与子宫肌瘤相关的重度月经出血，达到了试验的主要终点，实现临床缓解的患者比例分别为68.5%和76.2%。
笔者纳闷的是这个临床缓解好定义么，按照公告显示，临床缓解被定义为在第6个月时月经失血量少于80毫升，并且经血失血量从基线至第6个月减少至少50%，然而女性每个月月经出血量本就不一定，劳累、营养、作息紊乱、情绪波动等因素均会或多或少的对月经出血量造成影响啊，具体是怎么分析，暂且不深入讨论，本文主要侧重分析子宫肌瘤药物的研发现状。
子宫肌瘤，也称为平滑肌瘤或肌瘤，是子宫平滑肌组织增生而形成的良性肿瘤，是非癌性的。子宫肌瘤发病原因存在遗传易感性、性激素、干细胞突变等多种学说，通常可引起严重的月经出血、痛经、乃至怀孕困难等严重问题，手术切除是目前最为根治的方法。子宫肌瘤发病率尚无准确统计，据报道可影响20-80%的40-50岁的女性(也有说是育龄女性50%)，而美国约有500万妇女患有子宫肌瘤，其中约300万人没有得到当前医学的充分治疗，需要进一步治疗手段。
1、子宫肌瘤临床试验开展情况
预知概况，上市与临床不可缺。其实笔者最想知道哪些药有针对子宫肌瘤开展过或正在进行临床，因此于1于25日在NCT网站检索适应症Uterine Fibroids(会自动关联到子宫肌瘤其他名称)，设置开始或预计开始时间为2011年1月1日及其以后(一般临床8年早就完成了)，获得介入性试验170项，其中临床IV期23项，III期42项(包括3项II/III期)，II期17项(包括一项I/II项)，I期12项，阶段not applicable(NA)的有76项。选择介入type为drug和bilogical，显示drug有94项，bilogical仅1项，其余为device等。在CTR官网检索子宫肌瘤仅14项临床，没有生物药，化药主要是乌利司他、米非司酮、Vilaprisan、曲普瑞林，大部分为II期试验。其实很多CTR试验，也会在NCT登记，方案号和申办者一致（也有些是国际多中心临床的一部分），所以不以CTR的单独讨论了，可以肯定的是这是一个中国1类新药罕见的领域(丰原制药丙氨瑞林不知是不是的，国内丽珠医药的也已上市)。
整理介入药物共有44个，大部分已上市，子宫肌瘤(子宫平滑肌瘤)为其扩展适应症，按照已上市适应症区分，主要有以下几类，消炎药、麻醉止痛、止血或贫血、精神疾病、肿瘤、妇科类，试验研究也因药物类别不同而分为，结合子宫肌瘤手术的麻醉、出血、感染，还有药物单独用于缩小子宫肌瘤或相关疼痛出血的。有意思的是精神类药物对子宫肌瘤大小的评估，如辛伐他汀的试验。值得一提的是，雷帕霉素竟然有一项IV期处于招募中，是在中国进行的，北京协和医院是研究者之一。进一步梳理发现孕酮受体(PR)和促性腺激素释放激素受体(GnRHR)调节剂是研究最多的，其中完成时间超过5年却后未见更多进展的也不少，如拜耳、武田的PR调节剂Asoprisnil的III临床2008年就完成了后未见更多进展，实际已于2005年停止，具体显示为撤掉和终止的共16项，包括Telapristone Acetate、pregabalin等drug或者device。V3-Myoma是其中唯一的biological，EN3835是微生物类，竟然归为other了，下面我们介绍其中几款治疗用的药物，大概信息如下表所示。
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